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艾库组单抗 : 600mg每周1次静脉给药，共4周，然后改为900mg每周1次，共1周，之后为900mg每2周1次。
泼尼松龙 : 15-40mg口服，隔日1次
艾库组单抗可以明确抑制PNH的血管内凝血。它可以改善大多数患者的贫血，去除一氧化氮缺乏的症状，它也可以迅速解除患者的乏力感。[23][24]只要患者存在溶血就应该使用艾库组单抗（通常是终身使用）。药物花费极高，因此应明确使用的适应症（溶血，缓解重度贫血，有症状的肌张力障碍，肾损害的证据，血栓形成）。
由于存在较低的感染脑膜炎双球菌的风险，所有的患者在开始这种治疗前2周都应接受疫苗免疫。只要患者接受艾库组单抗治疗，就应该随时保持该免疫状态。
中等剂量的泼尼松在一些患者中可以出现快速的疗效，可能减轻溶血的发作，[32]但受限于其长期副作用。如果治疗6周仍不能获益，则应停止泼尼松的治疗。剂量应当迅速减至7.5mg/d，然后逐渐缓慢的减量以避免肾上腺皮质功能不全或其他皮质激素撤药反应。
如果血红蛋白降到一定水平，患者就需要接受红细胞（RBC）输注，通常血红蛋白降至85g/L以下（<8.5g/dL），即可能出现症状（乏力、气短、心衰的症状）。因为异常的PNH细胞大量的破坏，这些症状偶尔可以与血红蛋白尿同时出现。通过洗涤或过滤方法去除血制品中的白细胞可以预防细胞破坏的发生。[39]PNH患者不需要担心铁过载，甚至是大量需要输血的患者，因为他们尿中会慢性丢失铁而导致铁缺乏。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
阿法依伯汀 : 最初每周1次，皮下注射40 000单位，根据反应加量，最多可加至60 000U/周。
或
达依泊汀α : 每2周1次皮下注射，200μg，根据反应增加剂量，最多可加至每2周300μg。
尽管内源性促红细胞生成素（EPO）水平在PNH患者中通常较高，重组EPO的补充性注射在一些患者的治疗仍然有效。[34][35]
曾给予一例合并再生障碍性贫血患者联合应用重组EPO及艾库组单抗。[36]对于PNH引起的肾损伤同样有效。[37]
如果在接受4周的初始剂量的阿法依伯汀后，Hb没有上升至少10g/L（1g/dL），且铁储存情况满意，则需调整药物剂量。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
硫酸亚铁 : 2-3mg/kg/d，分2-3次口服
更多葡聚糖铁 : 请教专家以指导用量
或
葡萄糖酸高铁钠复合物 : 125mg每周1次静脉给药，共8周，最大可加至1000mg累计剂量。
或
铁蔗糖 : 请教专家以指导用量
PNH患者每天丢失的铁是正常人的20倍，因此需要口服或胃肠外给予铁剂补充。当发生短时间的血红蛋白尿后就需要给予铁剂的补充。[38]
口服铁剂是一种简单的铁剂的补充形式，通常给予元素铁补充。如果患者不能耐受口服铁剂，或铁丢失过快口服铁剂不足以补充，可以通过胃肠外给予铁的补充。尽管有严重过敏病例的报道，但胃肠外补充铁剂一般是安全的。
治疗需要监测血清铁蛋白，持续给予铁剂补充直到补足储存铁为止。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
阿替普酶 : 2小时静脉给药100mg
或
尿激酶 : 4400U/kg静脉给药为负荷剂量，之后给予4400U/kg/小时静脉输注维持12小时。
或
瑞替普酶 : 初始10U静脉推注，30分钟后再给10U
溶栓药物包括尿激酶或tPA，可以用来治疗急性期的血栓形成，除非血小板少于50×10^9/L（50 000/μL）或是颅内的血栓形成。[40]
对于脑血栓形成，可予抗水肿治疗（通常是地塞米松或甘露醇）及抗凝治疗，但证据有限。
血栓形成后需要给予足量的抗凝治疗，如华法林或肝素（低分子肝素效果[LMWH]更好）。
艾库组单抗 : 600mg每周1次静脉给药，共4周，然后改为900mg每周1次，共1周，之后为900mg每2周1次。
艾库组单抗可以明确抑制PNH的血管内凝血。它可以改善大多数患者的贫血，去除一氧化氮缺乏的症状，它也可以迅速解除患者的乏力感。[23][24]只要患者存在溶血就应该使用艾库组单抗（通常是终身使用）。药物花费极高，因此应明确使用的适应症（溶血，缓解重度贫血，有症状的肌张力障碍，肾损害的证据，血栓形成）。
由于存在较低的风险感染脑膜炎双球菌，所有的患者在开始这种治疗前2周都应接受疫苗免疫。
没有在孕期的使用艾库组单抗的数据。[23][24]然而，近期一些报告提到母亲和孩子都获得了成功的结局。[29][30]
皮质激素通常不被用于治疗孕期的急性溶血性贫血。
尚没有数据支持患有PNH的孕妇的溶栓治疗。尽管个别报道显示，给予合并致死性血栓形成的孕妇应用系统性溶栓治疗效果较好，但目前仍普遍认为给予孕妇系统性溶栓治疗是有风险的。[43]向专家咨询治疗方案。
如果血红蛋白降到一定水平，患者就需要接受红细胞（RBC）输注，通常血红蛋白降至85g/L以下（<8.5g/dL），即可能出现症状（乏力、气短、心衰的症状）。因为异常的PNH细胞大量的破坏，这些症状偶尔可以与血红蛋白尿同时出现。通过洗涤或过滤方法去除血制品中的白细胞可以预防细胞破坏的发生。[39]PNH患者不需要担心铁过载，甚至是大量需要输血的患者，因为他们尿中会慢性丢失铁而导致铁缺乏。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
阿法依伯汀 : 最初每周1次，皮下注射40 000单位，根据反应加量，最多可加至60 000U/周。
或
达依泊汀α : 每2周1次皮下注射，200μg，根据反应增加剂量，最多可加至每2周300μg。
尽管内源性促红细胞生成素（EPO）水平在PNH患者中通常较高，重组EPO的补充性注射在一些患者的治疗仍然有效。[34][35]尽管EPO被普遍认为在孕期使用是安全的，但目前并没有结论性的数据证明在PNH患者孕期使用的作用。EPO的使用需要权衡潜在的优势及血栓形成的风险。
如果在接受4周的初始剂量的阿法依伯汀后，Hb没有上升至少10g/L（1g/dL），且铁储存情况满意，则需调整药物剂量。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
硫酸亚铁 : 2-3mg/kg/d，分2-3次口服
更多葡聚糖铁 : 请教专家以指导用量
或
葡萄糖酸高铁钠复合物 : 125mg每周1次静脉给药，共8周，最大可加至1000mg累计剂量。
或
铁蔗糖 : 请教专家以指导用量
PNH患者每天丢失的铁是正常人的20倍，因此需要口服或胃肠外给予铁剂补充。当发生短时间的血红蛋白尿后就需要给予铁剂的补充。[38]
口服铁剂是一种简单的铁剂的补充形式，通常给予元素铁补充。如果患者不能耐受口服铁剂，或铁丢失过快口服铁剂不足以补充，可以通过胃肠外给予铁的补充。尽管有严重过敏病例的报道，但胃肠外补充铁剂一般是安全的。
治疗需要监测血清铁蛋白，持续给予铁剂补充直到补足储存铁为止。
如果血红蛋白降到一定水平，患者就需要接受红细胞（RBC）输注，通常血红蛋白降至85g/L以下（<8.5g/dL），即可能出现症状（乏力、气短、心衰的症状）。因为异常的PNH细胞大量的破坏，这些症状偶尔可以与血红蛋白尿同时出现。通过洗涤或过滤方法去除血制品中的白细胞可以预防细胞破坏的发生。[39]PNH患者不需要担心铁过载，甚至是大量需要输血的患者，因为他们尿中会慢性丢失铁而导致铁缺乏。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
硫酸亚铁 : 2-3mg/kg/d，分2-3次口服
更多葡聚糖铁 : 请教专家以指导用量
或
葡萄糖酸高铁钠复合物 : 125mg每周1次静脉给药，共8周，最大可加至1000mg累计剂量。
或
铁蔗糖 : 请教专家以指导用量
PNH患者每天丢失的铁是正常人的20倍，因此需要口服或胃肠外给予铁剂补充。当发生短时间的血红蛋白尿后就需要给予铁剂的补充。[38]
口服铁剂是一种简单的铁剂的补充形式，通常给予元素铁补充。如果患者不能耐受口服铁剂，或铁丢失过快口服铁剂不足以补充，可以通过胃肠外给予铁的补充。尽管有严重过敏病例的报道，但胃肠外补充铁剂一般是安全的。
治疗需要监测血清铁蛋白，持续给予铁剂补充直到补足储存铁为止。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
阿替普酶 : 2小时静脉给药100mg
或
尿激酶 : 4400U/kg静脉给药为负荷剂量，之后给予4400U/kg/小时静脉输注维持12小时。
或
瑞替普酶 : 初始10U静脉推注，30分钟后再给10U
溶栓药物包括尿激酶或tPA，可以用来治疗急性期的血栓形成，除非血小板少于50×10^9/L（50 000/μL）或是颅内的血栓形成。[40]
对于脑血栓形成，可予抗水肿治疗（通常是地塞米松或甘露醇）及抗凝治疗，但证据有限。
血栓形成后需要给予足量的抗凝治疗，如华法林或肝素（低分子肝素效果[LMWH]更好）。
尚没有数据支持患有PNH的孕妇的溶栓治疗。尽管个别报道显示，给予合并致死性血栓形成的孕妇应用系统性溶栓治疗效果较好，但目前仍普遍认为给予孕妇系统性溶栓治疗是有风险的。[43]向专家咨询治疗方案。
如果血红蛋白降到一定水平，患者就需要接受红细胞（RBC）输注，通常血红蛋白降至85g/L以下（<8.5g/dL），即可能出现症状（乏力、气短、心衰的症状）。因为异常的PNH细胞大量的破坏，这些症状偶尔可以与血红蛋白尿同时出现。通过洗涤或过滤方法去除血制品中的白细胞可以预防细胞破坏的发生。[39]PNH患者不需要担心铁过载，甚至是大量需要输血的患者，因为他们尿中会慢性丢失铁而导致铁缺乏。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
阿法依伯汀 : 最初每周1次，皮下注射40 000单位，根据反应加量，最多可加至60 000U/周。
或
达依泊汀α : 每2周1次皮下注射，200μg，根据反应增加剂量，最多可加至每2周300μg。
尽管内源性促红细胞生成素（EPO）水平在PNH患者中通常较高，重组EPO的补充性注射在一些患者的治疗仍然有效。[34][35]尽管EPO被普遍认为在孕期使用是安全的，但目前并没有结论性的数据证明在PNH患者孕期使用的作用。EPO的使用需要权衡潜在的优势及血栓形成的风险。
如果在接受4周的初始剂量的阿法依伯汀后，Hb没有上升至少10g/L（1g/dL），且铁储存情况满意，则需调整药物剂量。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
硫酸亚铁 : 2-3mg/kg/d，分2-3次口服
更多葡聚糖铁 : 请教专家以指导用量
或
葡萄糖酸高铁钠复合物 : 125mg每周1次静脉给药，共8周，最大可加至1000mg累计剂量。
或
铁蔗糖 : 请教专家以指导用量
PNH患者每天丢失的铁是正常人的20倍，因此需要口服或胃肠外给予铁剂补充。当发生短时间的血红蛋白尿后就需要给予铁剂的补充。[38]
口服铁剂是一种简单的铁剂的补充形式，通常给予元素铁补充。如果患者不能耐受口服铁剂，或铁丢失过快口服铁剂不足以补充，可以通过胃肠外给予铁的补充。尽管有严重过敏病例的报道，但胃肠外补充铁剂一般是安全的。
治疗需要监测血清铁蛋白，持续给予铁剂补充直到补足储存铁为止。
如果血红蛋白降到一定水平，患者就需要接受红细胞（RBC）输注，通常血红蛋白降至85g/L以下（<8.5g/dL），即可能出现症状（乏力、气短、心衰的症状）。因为异常的PNH细胞大量的破坏，这些症状偶尔可以与血红蛋白尿同时出现。通过洗涤或过滤方法去除血制品中的白细胞可以预防细胞破坏的发生。[39]PNH患者不需要担心铁过载，甚至是大量需要输血的患者，因为他们尿中会慢性丢失铁而导致铁缺乏。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
阿法依伯汀 : 最初每周1次，皮下注射40 000单位，根据反应加量，最多可加至60 000U/周。
或
达依泊汀α : 每2周1次皮下注射，200μg，根据反应增加剂量，最多可加至每2周300μg。
尽管内源性促红细胞生成素（EPO）水平在PNH患者中通常较高，重组EPO的补充性注射在一些患者的治疗仍然有效。[34][35]尽管EPO被普遍认为在孕期使用是安全的，但目前并没有结论性的数据证明在PNH患者孕期使用的作用。EPO的使用需要权衡潜在的优势及血栓形成的风险。
如果在接受4周的初始剂量的阿法依伯汀后，Hb没有上升至少10g/L（1g/dL），且铁储存情况满意，则需调整药物剂量。
针对经选择患者组全部患者的治疗推荐
硫酸亚铁 : 2-3mg/kg/d，分2-3次口服
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葡萄糖酸高铁钠复合物 : 125mg每周1次静脉给药，共8周，最大可加至1000mg累计剂量。
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PNH患者每天丢失的铁是正常人的20倍，因此需要口服或胃肠外给予铁剂补充。当发生短时间的血红蛋白尿后就需要给予铁剂的补充。[38]
口服铁剂是一种简单的铁剂的补充形式，通常给予元素铁补充。如果患者不能耐受口服铁剂，或铁丢失过快口服铁剂不足以补充，可以通过胃肠外给予铁的补充。尽管有严重过敏病例的报道，但胃肠外补充铁剂一般是安全的。
治疗需要监测血清铁蛋白，持续给予铁剂补充直到补足储存铁为止。
无症状的患者，伴微量的PNH克隆，无溶血的证据（无贫血），应当周期性随访，以监测新出现的并发症。
依诺肝素 : 见当地专家对于用药剂量的指导
或
达肝素 : 见当地专家对于用药剂量的指导
或
肝素 : 见当地专家对于用药剂量的指导
或
华法林 : 见当地专家对于用药剂量的指导
在血栓形成急性期应使用溶栓剂，之后应给予足量的华法林或肝素（LMWH更佳）抗凝治疗。
有明确证据的血栓患者应该接受终生的二级预防治疗。大多数专家建议将目标国际标准化比值控制在2.0-2.5之间。
在过去，血栓的患者后半生都需要维持抗凝治疗。目前仍推荐这样治疗，尽管尚未明确在接受艾库组单抗治疗后是否仍然需要。艾库组单抗似乎可以显著降低PNH患者的血栓发生率。[41]证据 B
已经使用华法林或肝素衍生物进行预防性抗凝治疗已获得了不同程度的成功。[42]
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