BMJ Best Practice

新兴疗法

基因治疗

尽管引起PNH的基因突变是已知的并已被测序，基因疗法（用正常基因替代突变基因）并不大可能起效，因为导致缺陷克隆扩增的病因可能仍在起效。多数PNH患者都是存在正常克隆的。

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