BMJ Best Practice

新兴疗法

西罗莫司

西罗莫司（也称为雷帕霉素）可以抑制哺乳动物靶向 mTOR，并且进行过自身免疫性肝炎治疗的临床研究，取得了一些成就。但是，在该药物可以纳入建议的治疗方案中之前，需要进一步研究。[27][31]

利妥昔单抗

利妥昔单抗是一种抗 CD20 的单克隆抗体，并且进行过自身免疫性肝炎治疗的临床研究，取得了一些成就。但是，在该药物可以纳入建议的治疗方案中之前，需要进一步研究。[27][31]

英夫利昔单抗

英夫利昔单抗是一种抗肿瘤坏死因子 (TNF)-α 的重组嵌合单克隆抗体，并且已被用作难治性自身免疫性肝炎的挽救治疗药物。一项纳入 11 名患者的小型试点队列研究已显示出良好的结果。[36]在该研究中，英夫利昔单抗显著提高了血清转氨酶水平和免疫球蛋白 G 水平（在 11 名患者中，共有 8 名患者的天冬氨酸转氨酶/丙氨酸氨基转移酶水平恢复正常）。5 名患者进行了后续肝组织检查，且经修订的肝炎活性指数 (HAI) 有所下降。1 名患者的治疗失败，3 名患者因病情缓解而停服药物。但是在 11 名患者中，共有 7 名患者出现了副作用（主要是感染），其中 3 名患者在治疗结束时出现了并发症。

地夫可特

地夫可特是另一种替代性皮质类固醇药物，此药引起的不良反应少于传统的糖皮质类固醇。此药已经在以前接受过泼尼松联用或不联用硫唑嘌呤治疗，直至实现生化指标缓解的 15 名患者中进行过临床研究。研究结果显示，地夫可特能够在 2 年的随访期内维持病情缓解。[37]建议将地夫可特用作治疗药剂之前，需要进行更多的研究。

他克莫司

他克莫司是一种大环内酯类药物，其免疫抑制活性强于环孢素。若干试点研究表明，他克莫司可以改善炎症以及转氨酶和胆红素水平，但是还需要进行更多的临床试验，以评估其在自身免疫性肝炎治疗中的作用。[38]某些作者建议，因可用的替代疗法有限而导致治疗失败的患者可以使用他克莫司进行挽救治疗。[27]

环磷酰胺

有一项病例系列研究报告了环磷酰胺联用皮质类固醇可诱导自身免疫性肝炎缓解。[39]但是，环磷酰胺的血液学不良反应必须予以考虑。由于相关数据的数量和质量有限，因此当前仍不能建议使用环磷酰胺进行治疗。

熊去氧胆酸 (UDCA)

一种具有免疫调节功能的亲水性胆汁酸，可以改变细胞表面的 HLA I 类抗原表达，从而抑制免疫球蛋白的产生。若干无对照临床试验已经证明自身免疫性肝炎的组织学异常减少，但其在自身免疫性肝炎治疗中起到的作用仍不清楚。[40]在日本进行的一项研究显示，熊去氧胆酸仅对极少数患者有效。采用熊去氧胆酸单药治疗的患者，达到缓解所需的时间更长。因此，本文作者并不建议高活动性炎症或残余肝功能不佳的患者采用熊去氧胆酸治疗。[41]美国的相关指南表明，熊去氧胆酸对于患有自身免疫性硬化性胆管炎并发症的患者可能有用。[42]

其他药物

破坏自身免疫性肝炎致病途径的关键部位，或者增强自然体内平衡保护机制的药物疗法不断涌现。这些药物疗法包括阿巴西普（削弱 CD4+ 辅助性 T 淋巴细胞活化）、CD3 抗体、增强 NKT 细胞免疫抑制效应的设计性糖脂分子、抗纤维化药剂和抗凋亡药剂（如胱天蛋白酶抑制剂）。[31]

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