不符合重度 AA 标准的患者预后非常好,其生存率>90%。[20]Marsh J, Schrezenmeier H, Marin P, et al. Prospective randomized multicenter study comparing cyclosporin alone versus the combination of antithymocyte globulin and cyclosporin for treatment of patients with nonsevere aplastic anemia: a report from the European Blood and Marrow Transplant (EBMT) Severe Aplastic Anaemia Working Party. Blood. 1999;93:2191-2195.http://bloodjournal.org/content/93/7/2191.fullhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/10090926?tool=bestpractice.com有些患者会自行缓解,另外一些患者的疾病可能会多年无进展。
近 30 年以来,重度或极重度的 AA 患者的预后已得到明显改善。而在免疫抑制疗法 (IST) 和干细胞移植 (SCT) 出现前,这种疾病大多是致命的,但现在许多患者的预后较好。使用马 ATG 联合环孢素的 IST 患者的 5 年生存率大约为 75% 至 80%,但兔 ATG 较低。[33]Scheinberg P, Nunez O, Weinstein B, et al. Horse versus rabbit antithymocyte globulin in acquired aplastic anemia. N Engl J Med. 2011;365:430-438.http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21812672?tool=bestpractice.com采用 SCT,有匹配亲缘供体的年轻患者的长期生存率>80%。尽管近来在移植和 HLA 配型方面取得了一些进展,但老年患者或使用匹配的非亲缘供体的患者的预后仍欠佳,生存率可能约为 50% 至 60%。最佳支持性治疗对疾病所有阶段的患者均至关重要。支持性治疗的发展降低了与感染有关的死亡率,从而提高了难治性患者的生存率。[63]Valdez JM, Scheinberg P, Nunez O, et al. Decreased infection-related mortality and improved survival in severe aplastic anemia in the past two decades. Clin Infect Dis. 2011;52:726-735.http://cid.oxfordjournals.org/content/52/6/726.longhttp://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21367725?tool=bestpractice.com